【材料】JCRファが上場来高値、ハンター症候群治療剤の治験で良好な結果
JCRファ <日足> 「株探」多機能チャートより
今回実施した臨床試験では、ハンター症候群患者を対象として、JR-141を静脈内投与したときの安全性と体内における薬物動態に加えて、探索的に有効性の評価を行った。その結果、安全性に問題はなく、さらに中枢神経系症状のマーカーである脳脊髄液中のヘパラン硫酸が全例において減少したことを確認。これまで酵素補充療法では改善しないとされていた中枢神経系症状への効果が期待できるという。これを受け、同社は18年中に第2・3相臨床試験を開始する予定としている。
株探ニュース