ＪＣＲファのハンター症候群治療酵素製剤がオーファンドラッグに指定

　ＪＣＲファーマ<4552>がこの日の取引終了後、同社の血液脳関門通過技術「Ｊ－Ｂｒａｉｎ　Ｃａｒｇｏ」を適用したムコ多糖症２型（ハンター症候群）治療酵素製剤「パビナフスプ　アルファ（遺伝子組み換え）」に関して、厚生労働省から希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定されたと発表した。なお、同剤は１８年１０月に米国で、１９年２月に欧州で希少疾病用医薬品に指定されており、今年９月中に日本での製造販売承認申請を予定している。

出所：MINKABU PRESS