テラ Research Memo（3）：医師主導治験は2018年夏以降、多施設での第II/III相試験に移行予定

■テラ<2191>の樹状細胞ワクチンの治験状況と今後の開発方針

1. 樹状細胞ワクチンの治験動向と想定される市場規模
(1) 治験動向
「WT1ペプチド」を用いた樹状細胞ワクチン（TLP0-001）の薬事承認に向けた医師主導治験が、順調に進んでいる。同治験は標準療法で効果がない進行膵臓がんを対象としており、和歌山県立医科大学の山上裕機（やまうえひろき）教授が中心となって進めている。治験は二重盲検試験で、被験者を樹状細胞ワクチンと抗がん剤の併用療法を受ける群、及びプラセボと抗がん剤の併用療法を受ける群に分けて、全185症例実施する。主要評価項目は全生存期間となり、プラセボ群と比較して生存期間に統計的有意差が認められることを検証する。治験用の樹状細胞ワクチンは、テラファーマが整備した治験製品製造施設（川崎市殿町ライフイノベーションセンター内「殿町細胞プロセッシングセンター」）で培養し提供する。

和歌山県立医科大学では2017年5月から第1例目の被験者登録を開始、安全性を確認する第I相試験12例の登録が完了し、経過が順調なことから2018年夏以降に第II/III相試験を複数の医療施設で進めていく予定となっている。2022年までに再生医療等製品の薬事承認申請を目指していく考えだ。

(2) 想定市場規模
膵臓がんの年間罹患患者数は34,700名で、このうち2次化学療法に進む患者は半数の約17,000名である。さらに、血液検査等によって樹状細胞ワクチン療法が適用可能な膵臓がん患者を見積もると、保守的に見ても年間約5,000名が対象になるとテラファーマでは推計している。薬価がどの程度に決まるかにもよるが、薬事承認されれば売上規模は現在の水準から大きく成長することが予想される。


2018年内のアライアンス契約締結と対象がん種の拡充を目指していく

2. 治験費用の資金調達計画と今後の開発方針について
同社では、治験開始から承認取得までに要する費用として約38億円を見込んでいる。このうち約15億円は新株予約権の行使や第三者割当増資（レオス・キャピタルワークス(株)が運用するひふみ投信マザーファンド）によって2017年に調達済みとなっており、残り約23億円が必要となる。

同社では資金調達手段として、製薬企業等とのアライアンス契約締結をトッププライオリティとして、複数の企業と協議を進めている段階にある。2017年12月期末の現預金が1,518百万円、2018年12月期の営業利益が1,060百万円の損失を計画していることから、2018年中にも契約締結に目途を付けたい考えだ。治験が順調に進んでいることもあり、半年前よりも契約締結の可能性は高まっていると弊社では見ている。ただ、契約締結まで至らない場合にはエクイティ・ファイナンス等によって調達していくことになる。

なお、同社では膵臓がん以外のがん種についても治験の開始を目指している。1つは、オーファンドラッグ対象となる稀少がんを候補とする。稀少疾病のため治験規模も膵臓がんと比べれば小規模となることが予想される。もう1つは、免疫チェックポイント阻害剤との併用療法で治験を進めていくことを検討している。既に、免疫チェックポイント阻害剤で薬事承認を取得したがん種が対象となる。免疫チェックポイント阻害剤単独の治療よりも、樹状細胞ワクチンと併用することで、より高い治療効果を目指す。

同社では複数のパイプラインを同時並行で進めていくためには、製薬企業等とのアライアンス契約を締結し、マイルストーン収入を得ながら進めていくことが最も望ましいと考えている。このため、契約締結が成されれば自由診療や臨床研究等の結果から好成績が見込まれるがん種について順次治験を進め、パイプラインを拡充していく方針となっている。

（執筆：フィスコ客員アナリスト　佐藤　譲）

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　提供：フィスコ