ＪＣＲファは切り返し急、「ＪＲ－４４１」のグローバル臨床試験で投与開始と発表

　ＪＣＲファーマ<4552>は切り返し急。２７日、ムコ多糖症３Ａ型（サンフィリッポ症候群Ａ型）治療酵素製剤「ＪＲ－４４１（血液脳関門通過型ヘパランＮ－スルファターゼ）」のグローバル臨床第１相・第２相試験において、第１例目となる被験者に治験薬が投与されたと発表した。新薬の実用化への前向きな動きと評価した買いが集まったようだ。

　ムコ多糖症３Ａ型は、重度の中枢神経障害などを呈する疾患で、標準治療は確立されていないという。ＪＲ－４４１は欧州委員会により２０２２年１月にオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けている。治験はドイツで行い、１歳から１８最までの被験者合計１２例を登録する予定としている。

出所：MINKABU PRESS