オンコリス Research Memo（1）：食道がん向け治療薬としてテロメライシンの開発が日米で進展、早期導出を目指す

■要約

オンコリスバイオファーマ<4588>は、腫瘍溶解ウイルスによる新規がん治療薬（テロメライシン）や新規がん検査薬（テロメスキャン）の開発を目的に2004年に設立されたバイオベンチャー。開発品の上市実績はまだなく、現在は国内及び米国で臨床試験を行う開発ステージの企業となる。

1. 食道がんを対象としたテロメライシンの開発が日米で進む
同社の主要パイプラインであるテロメライシンの臨床試験が国内外で進んでいる。国内では食道がんを対象とした放射線治療との併用療法による医師主導臨床研究（外科手術等の治療法を受けられない患者を対象）において、全13例中8例で腫瘍が完全消減したとの結果が2018年7月に日本臨床腫瘍学会で発表され、高い関心を集めた。同社では同じ治験デザインで現在進めている第1相臨床試験を2018年中に終了し、2019年には第2/3相臨床試験に入り、2021～22年頃を目途に承認申請を目指していく。なお、先駆け審査指定制度※1の活用も検討している。また、食道がん等の固形がんを対象としたペンブロリズマブとの併用による第1相の医師主導治験も2017年12月より国立がん研究センター東病院で開始されており、2019年1月に中間報告が発表される予定になっている。一方、米国でもコーネル大学がチェックポイント阻害剤との併用療法による食道がんの第2相医師主導治験の準備を進めており、2018年中にも開始される見込みとなっている。その他、米国ではメラノーマを対象とした単剤での第2相臨床試験（2017年7月開始）を進めているほか、中国の提携先である江蘇恒瑞医薬股フン有限公司（以下、ハンルイ）※2が肝細胞がんを対象に自社のチェックポイント阻害剤（承認申請中）との併用による第2相臨床試験を2019年にも開始する可能性がある。

※1 先駆け審査指定制度は、対象疾患の重篤性など、一定の要件を満たす画期的な新薬などについて、薬事承認に関する相談・審査で優先的な取扱いをすることで、承認審査の期間を短縮し、早期の実用化を目指すもの。通常の新医薬品の場合、承認申請から12ヶ月程度を目標に審査を行っているが、同制度を活用することで審査期間を6ヶ月に短縮することが可能となる。
※2 ハンルイはがん治療薬を中心とした中国の大手製薬メーカーで、2017年度の売上高は約2,400億円、従業員数は約1.5万人を有している。


2. その他パイプラインの開発動向
その他のパイプラインでは、「OBP-801」（エピジェネティックがん治療薬）の眼科領域での開発が進む可能性が出てきている。京都府立医科大学で行われている非臨床試験において、緑内障手術後の瘢痕形成抑制や加齢性黄斑変性症の動物モデルで薬効が確認できるデータが取れ始めているためだ。特に加齢性黄斑変性症では新生血管の抑制作用だけでなく、網膜の線維化を抑制する効果も確認されており、既存治療薬にはない薬効として注目される。ただ、同社は眼科領域での開発ノウハウを持っていないこともあり、早期に眼科領域の製薬企業にライセンスアウトしていく方針となっている。また、がん検査薬のテロメスキャンに関しても、大阪大学で進めていた膵臓がん患者に対するパイロット試験が終了し、臨床試験に向けた協議を進めているほか、新たに子宮頸がんの検査薬としての臨床研究を2018年8月から島根大学で開始しており、順調に進めば2019年にも臨床試験が行われる可能性がある。米国でも同様に非小細胞肺がんの検査薬として臨床試験の準備が進められている。テロメスキャンについては現在、米国及び韓国で現地企業とライセンス契約を締結しており、2018年中には中国でも契約が締結される可能性がある。

3. 業績動向
2018年12月期第2四半期累計業績は、売上高で90百万円（前年同期は19百万円）、営業損失で643百万円（同509百万円の損失）となった。売上高は提携先であるMedigenからの開発協力金が増えたほか、テロメスキャンの販売収入増により増収となったが、利益面では研究開発費の増加を主因として損失が若干拡大した。通期業績見通しに関しては売上高で前期比0.4%増の230百万円、営業損失で1,400百万円（前期は1,078百万円の損失）と期初計画を据え置いており、今のところほぼ計画どおりの進捗となっている。なお、同社は研究開発資金の調達を目的に、2018年6月に第三者割当による新株予約権の発行を決議している（潜在株式数220万株、下限行使価額393円）。7月末までの行使率は37.5%となっており、435百万円を調達したことになる。当面は開発ステージが続く見通しであるため、同社では食道がんを対象としたテロメライシンの早期導出を目指している。学会での臨床研究の結果発表を契機に、国内外の製薬企業からの関心も高まっているようで、同社では2019年春までに契約締結を実現させたい考えだ。腫瘍溶解ウイルスのライセンス契約では数百億円規模のディールとなるケースもあることから、今後の動向が注目される。

■Key Points
・ウイルス製剤を用いた医薬品事業及びがん検査薬事業を展開
・食道がんの放射線併用療法で高い治療効果を示す臨床研究結果が発表され、米国でも臨床試験が始まる見込み
・がん検査薬のテロメスキャンは日米でアカデミアと実用化に向けた共同研究プロジェクトが進む

（執筆：フィスコ客員アナリスト　佐藤　譲）

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