【材料】サレプタが急伸　ＦＤＡが「エレビディス」のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療への拡大を承認＝米国株個別

（NY時間10:07）（日本時間23:07）
サレプタ<SRPT>　169.95（+46.45　+37.61%）

　遺伝子治療のサレプタ・セラピューティックス<SRPT>が急伸。ＦＤＡが遺伝子治療薬「エレビディス」の４歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）治療への使用拡大を承認した。アナリストらは、これは同社にとって最良のシナリオだと述べている。

　同治療薬は当初、加速承認パスウェイ（困難な疾患の治療薬を迅速に市場に出すための規制上の近道）を通じて承認された。もし、確認試験で臨床的効果が得られなかった場合、ＦＤＡはその薬を市場から引き上げることができる。

　アナリストは、ＤＭＤで同薬が広く承認されたことで、ホームラン・シナリオが実現しつつあると述べている。添付文書の警告と注意事項が更新されたが、これが薬剤の採用に影響を与える可能性は低いと見ているという。

【企業概要】
　希少疾患の治療を目的としたRNA標的治療薬および遺伝子治療法を発見・開発する。革新的な技術を応用しパートナーとの共同研究を通じて、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬を開発・商業化し、肢帯型筋ジストロフィー、その他の神経筋・中枢神経系関連疾患の治療薬候補を開発する。

MINKABU PRESS編集部　野沢卓美


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