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2016年02月02日16時48分

日新薬がデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤の第1相/2相臨床試験を開始

 日本新薬<4516>がこの日の取引終了後、国産初の核酸医薬品であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療剤である「NS-065」の第1/2相臨床試験について、医薬品医療機器総合機構(PMDA)に治験計画届書を提出し臨床試験を開始すると発表した。

 DMDは、男児に発症するもっとも頻度の高い遺伝性筋疾患で、ジストロフィンと呼ばれる筋肉の細胞の骨組みを作るタンパク質の遺伝子に変異が起こり、正常なジストロフィンが作られなくなることで、重篤な筋力低下を示すというもの。現在、治療法としては、進行を遅らせるステロイド剤以外に有力なものは存在せず、新たな治療薬の開発が期待されている。

 日新薬と国立精神・神経医療研究センター(NCNP、東京都小平市)が共同研究で見出した「NS-065」は、ジストロフィン遺伝子の一部の遺伝情報を読み飛ばすことで筋機能の改善が期待できるというもので、NCNPで実施された医師主導の早期探索的臨床試験で良好な結果を得たことから、第1/2相臨床試験へ進むことになったとしている。

出所:株式経済新聞(株式会社みんかぶ)

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