【特集】ヘリオス<4593>--- iPS 細胞を用いた再生医薬品開発企業

ラジオNIKKEI　マーケットプレスの『フィスコ presents 注目企業分析』5月19日放送において、ヘリオス <4593>を取り上げている。主な内容は以下の通り。


■事業概要

ヘリオス<4593> は、iPS 細胞を用いた再生医薬品開発企業です。加齢黄斑変性(かれいおうはん)治療薬の開発を進めているほか、早期収益化と技術的なシナジー獲得を目的に、米バイオベンチャーのAthersys, Inc. （以下、アサーシス）とライセンス契約を締結し、アサーシスが開発した脳梗塞治療薬の国内での開発・販売を目指しています。また、横浜市立大学と共同研究している3 次元臓器（肝臓）の開発が実現すれば、iPS 細胞を用いた再生医療製品の市場が一気に拡大するものとして注目されています。

ヘリオスは理化学研究所（理研） からiPS 細胞由来のRPE 細胞（網膜色素上皮細胞(もうまくしきそじょうひ）の作製に関する技術ライセンス導入を行い、他家（患者本人以外の細胞）iPS 細胞由来の加齢黄斑変性治療薬の開発を進めています。現在は前臨床試験の段階ですが、2017 年後半以降に臨床試験を開始し、約3年後の承認申請を目指しています。また、海外では2016年内にも開発販売パートナーを決定し、共同開発を進めていく方針となっています。加齢黄斑変性治療薬では理研で自家iPS 細胞由来のRPE 細胞を用いた臨床研究として、世界で初めて患者へのRPE 細胞シートの移植が2014年9 月に実施され、現在まで再発はなく視力も安定するなど良好な結果を得られているだけに、期待度も高まっています。

■アサーシスの脳梗塞治療薬

発症後36 時間以内に投与することで、その後の症状改善に寄与する治療薬を目指しています。従来の治療法（血栓溶解療法で発症後4.5 時間以内、機械的血栓回収療法で同8 時間以内） と比較して治療可能時間が長いことから、上市されれば脳梗塞治療において大きな変革になるものとして期待されています。2016 年2 月に米国で発表された国際第2 相臨床試験の結果によれば、安全性・有効性ともにプラセボ群との明確な有意差が確認されていまずます。条件付き早期承認制度を活用して2016 年後半に臨床試験を開始し、2020 年頃の上市を目指していきます。

なお、国内で脳梗塞発症後36 時間以内に治療可能な患者数は年間約6.2 万人と推計されている。治療薬の薬価が数百万円とすれば少なくとも1,000 億円以上の市場規模が見込めることになります。ヘリオスはアサーシスに契約一時金15 百万ドル及び開発マイルストーン最大30 百万ドル、売上高に対するロイヤルティ率10 数% を支払う契約となっていますが、上市されればこれら費用を十分回収できるとみられています。

■足元の業績

研究開発費の負担が先行するため損失が続く見通しです。海外でのiPS 細胞再生医薬品分野で事業提携が決まれば、契約一時金が発生することになります。


ラジオNIKKEI　マーケットプレス
『フィスコ presents 注目企業分析』毎週月・木曜14：30～14：45放送

《TN》

　提供：フィスコ