【材料】日新薬が３日続伸、筋ジストロフィー治療剤の第１相／２相臨床試験を開始

　日本新薬<4516>が３日続伸でスタート。２日の取引終了後、国産初の核酸医薬品であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）治療剤「ＮＳ－０６５」の第１／２相臨床試験について、医薬品医療機器総合機構（ＰＭＤＡ）に治験計画届書を提出し臨床試験を開始すると発表しており、新薬への期待感から買いが入っている。

　ＤＭＤは、男児に発症するもっとも頻度の高い遺伝性筋疾患で、ジストロフィンと呼ばれる筋肉の細胞の骨組みを作るタンパク質の遺伝子に変異が起こり、正常なジストロフィンが作られなくなることで、重篤な筋力低下を示すというもの。現在、治療法としては、進行を遅らせるステロイド剤以外に有力なものは存在せず、新たな治療薬の開発が期待されている。

　日新薬と国立精神・神経医療研究センター（ＮＣＮＰ、東京都小平市）が共同研究で見出した「ＮＳ－０６５」は、ジストロフィン遺伝子の一部の遺伝情報を読み飛ばすことで筋機能の改善が期待できるというもので、ＮＣＮＰで実施された医師主導の早期探索的臨床試験で良好な結果を得たことから、第１／２相臨床試験へ進むことになったとしている。

出所：株式経済新聞（株式会社みんかぶ）

最終更新日：2016年02月03日 09時13分